SS-31

SS-31 (Elamipretid) – Cardiolipin-Forschung und Humanstudien

SS-31 wird in der Literatur auch Elamipretid, MTP-131 oder Bendavia genannt. Die Primärpublikation zum molekularen Mechanismus beschreibt die Sequenz D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂ und untersucht die Bindung an Cardiolipin sowie Folgen für Cytochrom c und die mitochondriale Atmung.

Die Evidenz umfasst Laborarbeiten und mehrere Humanstudien mit unterschiedlichen Ergebnissen. Aussagen aus diesen Arbeiten gelten nur für die dort untersuchten Präparate, Populationen, Studiendesigns und Endpunkte; sie belegen keine Eigenschaft einer Peptikon-Charge.

Mechanistische Primärarbeit

Birk und Kollegen berichteten 2014 in experimentellen Systemen eine selektive Cardiolipin-Bindung von SS-31 und eine Hemmung der Cardiolipin-induzierten Peroxidaseaktivität von Cytochrom c.

In isolierten Mitochondrien wurden außerdem Sauerstoffverbrauch, Elektronenfluss und ATP-Synthese gemessen. Das sind mechanistische Laborbefunde und keine Wirksamkeitsdaten aus Menschen.

Ausgewählte randomisierte Humanstudien

• TAZPOWER: In der randomisierten Crossover-Phase mit 12 Teilnehmenden mit Barth-Syndrom wurde keiner der beiden primären Endpunkte erreicht. Verbesserungen nach 36 Wochen stammen aus einer anschließenden offenen Phase mit acht verbliebenen Teilnehmenden und hatten keine parallele Placebokontrolle.

• MMPOWER-2: Bei 30 Erwachsenen mit primärer mitochondrialer Myopathie war der Unterschied im primären 6-Minuten-Gehtest nach vier Wochen nicht statistisch signifikant (19,8 m; 95-%-KI −2,8 bis 42,5; p = 0,0833).

• MMPOWER-3: Die Phase-III-Studie mit 218 randomisierten Teilnehmenden erreichte nach 24 Wochen weder den primären Endpunkt 6-Minuten-Gehtest noch den primären Fatigue-Endpunkt.

Berichtete unerwünschte Ereignisse

In MMPOWER-2 waren Reaktionen an der Injektionsstelle die am häufigsten berichteten unerwünschten Ereignisse unter Elamipretid. Sie traten bei 80 % der 30 Teilnehmenden auf und waren überwiegend leicht. Berichtet wurden insbesondere Rötung (57 %), Juckreiz (47 %), Schmerzen (20 %), Urtikaria (20 %) und Reizung (10 %). In der vierwöchigen Studie wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und keine Todesfälle gemeldet.

In MMPOWER-3 waren die meisten unerwünschten Ereignisse leicht bis mittelschwer. Zwei Personen der Elamipretid-Gruppe und eine Person der Placebogruppe beendeten die Behandlung wegen eines unerwünschten Ereignisses vorzeitig. Diese Beobachtungen stammen aus Studien mit täglich subkutan verabreichten, definierten Arzneimittel-Prüfpräparaten und erlauben keine allgemeine Sicherheitsbewertung des hier angebotenen Forschungsmaterials.

FDA-Status des Arzneimittels Forzinity

Die US-amerikanische FDA erteilte am 19. September 2025 eine beschleunigte Zulassung für Forzinity (Elamipretid-Injektion) zur Verbesserung der Muskelkraft bei Erwachsenen und Kindern mit Barth-Syndrom ab 30 kg Körpergewicht. Grundlage war eine Verbesserung der Kniestreckkraft als intermediärer Endpunkt; eine bestätigende Studie ist Auflage der Zulassung.

Diese Zulassung gilt für das definierte Arzneimittel Forzinity mit seiner zugelassenen Formulierung und Anwendung. Sie gilt nicht für das hier dokumentierte Forschungsmaterial und ist kein Qualitäts-, Sicherheits- oder Wirksamkeitsnachweis für eine Shop-Charge.

Forschungskontext

Untersuchter Mechanismus – Cardiolipin und Cytochrom c

Der am besten dokumentierte Mechanismus von SS-31 stammt aus biophysikalischen Versuchen und Arbeiten mit isolierten Mitochondrien. Er beschreibt eine Wechselwirkung mit Cardiolipin; daraus darf nicht unmittelbar eine Wirkung im Menschen abgeleitet werden.

1. Bindung an Cardiolipin

Die mechanistische Primärarbeit beschreibt eine selektive Bindung von SS-31 an Cardiolipin. Cardiolipin ist ein Lipid der inneren Mitochondrienmembran und bildete in dieser Arbeit die untersuchte molekulare Kontaktfläche.

2. Cytochrom-c/Cardiolipin-Komplex

In den experimentellen Systemen hemmte SS-31 die durch Cardiolipin ausgelöste Peroxidaseaktivität von Cytochrom c. Die Autoren untersuchten damit einen möglichen Zusammenhang zwischen der Bindung und dem Elektronentransport.

3. Messungen an isolierten Mitochondrien

Die Studie erfasste unter anderem Sauerstoffverbrauch und ATP-Synthese in isolierten Mitochondrien. Unter den jeweiligen Versuchsbedingungen veränderten sich diese Messgrößen dosisabhängig.

4. Klinische Prüfung des Mechanismus

Die Humanstudien testeten klinische Endpunkte und nicht die Eigenschaften des hier angebotenen Materials. Ergebnisse waren je nach Population und Endpunkt unterschiedlich; die große MMPOWER-3-Studie erreichte beide primären Endpunkte nicht.

Grenzen der Übertragbarkeit

Ein plausibler molekularer Mechanismus ersetzt keinen Wirksamkeitsnachweis. Weder Labor- noch Arzneimittelstudien belegen Identität, Reinheit, Sterilität oder andere Eigenschaften einer nicht untersuchten Shop-Charge.

Lagerung

Lyophilisiert: Bei −20 °C im Gefrierschrank lagern · Vor direktem Licht und Feuchtigkeit schützen · Im original versiegelten Behälter aufbewahren Nach Rekonstitution: Bei 2–8 °C im Kühlschrank aufbewahren · Wiederholte Einfrier-/Auftauzyklen vermeiden

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Referenzen

• Studie am Menschen · Mensch · 2024Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWERThompson WR, Manuel R, Abbruscato A, Carr J, Campbell J, Hornby B, Vaz FM, Vernon HJ. · DOI · PubMedStudie am Menschen. Aussagekraft abhängig von Studiendesign, Teilnehmerzahl und untersuchter Population.
• Studie am Menschen · Mensch · 2023Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical TrialKaraa A, Bertini E, Carelli V, Cohen BH, Enns GM, Falk MJ, Goldstein A, Gorman GS, Haas R, Hirano M, Klopstock T, Koenig MK, Kornblum C, Lamperti C, Lehman A, Longo N, Molnar MJ, Parikh S, Phan H, Pitceathly RDS, Saneto R, Scaglia F, Servidei S, Tarnopolsky M, Toscano A, Van Hove JLK, Vissing J, Vockley J, Finman JS, Brown DA, Shiffer JA, Mancuso M, MMPOWER-3 Trial Investigators. · DOI · PubMedStudie am Menschen. Aussagekraft abhängig von Studiendesign, Teilnehmerzahl und untersuchter Population.
• Studie am Menschen · Mensch · 2021A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome, a genetic disorder of mitochondrial cardiolipin metabolismReid Thompson W, Hornby B, Manuel R, Bradley E, Laux J, Carr J, Vernon HJ. · DOI · PubMedStudie am Menschen. Aussagekraft abhängig von Studiendesign, Teilnehmerzahl und untersuchter Population.
• Studie am Menschen · Mensch · 2020A randomized crossover trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathyKaraa A, Haas R, Goldstein A, Vockley J, Cohen BH. · DOI · PubMedStudie am Menschen. Aussagekraft abhängig von Studiendesign, Teilnehmerzahl und untersuchter Population.
• Zellkultur · 2014Targeting mitochondrial cardiolipin and the cytochrome c/cardiolipin complex to promote electron transport and optimize mitochondrial ATP synthesisBirk AV, Chao WM, Bracken C, Warren JD, Szeto HH. · DOI · PubMedZellkultur- bzw. Laborexperiment. Ergebnisse aus dem Reagenzglas lassen keinen Rückschluss auf die Wirkung im lebenden Organismus zu.

Die aufgeführten Veröffentlichungen dokumentieren den Stand der Forschung zur jeweiligen Substanz. Sie beschreiben, was in der genannten Untersuchung beobachtet wurde, und sind keine Aussage über die Wirkung oder Eignung eines Produkts.

Die Inhalte dienen der wissenschaftlichen Information und stellen keine medizinische Beratung, Empfehlung oder Anleitung dar. Für mathematische Umrechnungen von Menge, Volumen und Konzentration steht der Peptid-Rechner zur Verfügung.